Кистозната фиброза може да има нови лекарства

• Може 21, 2024

Хората с кистозна фиброза могат да имат надежда благодарение на a нови лекарства което е доказано, че драстично подобрява белодробна функция от тези, които го страдат.

Хапчето е първото лекарство, което атакува причината за проблема, а не симптомите на това наследствено заболяване; Въпреки това, само 5% от хората, които страдат от това състояние, имат мутация необходимо за лекарството да работи. Второ лекарство се изследва, така че с комбинацията от двете, те могат да коригират болестта по-ефективно.

Питър Мюлер , научен директор на Vertex Pharmaceuticals в Кеймбридж, Масачузетс, и неговия екип, тествани лекарство VX-770 и плацебо на група от 161 души с кистозна фиброза в продължение на една година.

Резултатите показват, че повечето участници са се възстановили до 60% от редовната белодробна функция. Тези, които са получили VX-770 те имат подобрение с около 20% в белодробната си функция в сравнение с тези, които са получавали плацебо.

"Резултатите надхвърлиха нашите очаквания", каза Мюлер след публикуването на откритието.

Кистозната фиброза е a генетично заболяване , представени по-често при деца, които атакуват цялото тяло, като прогресивно причиняват инвалидност и вероятно смърт. Засяга белите дробове, храносмилателната система, потните жлези и други области.

Причината за кистозна фиброза то се дължи на дефект в a протеин на белодробните клетки, наречен трансмембранен регулатор на проводимостта на кистозна фиброза (CFTR, на английски). Лекарството VX-770 атакува и коригира щетите, причинени от този протеин.

на CFTR протеини образуват канали по повърхността на мембраната на бели дробове и други клетки, които носят хлорни йони извън и вътре в клетката. Когато те се провалят, белите дробове започват да се пълнят слуз , което затруднява дишането, а на най-уязвимите пациенти - инфекции.

VX-770 коригира дефекта и "отваря каналите", казва Стюарт Елборн от кралския университет в Англия и главен изследовател на теста.

Vertex обяви, че очаква 2 или 3 месеца лекарството да бъде одобрено от САЩ и Европа.

Източник: Фондация за муковисцидоза, Новини учен и мексиканската асоциация на кистозната фиброза A.C.